中華慈善總會罕見病救助辦公室的工作人員在接受採訪時表示，在目前確認的五六千種罕見病中，絕大部分都是無藥可治的，只有少部分有藥可治，但是這部分“孤兒藥”價錢卻非常昂貴，一般的家庭難以承受巨大的經濟壓力。（相關報道見今日本報8版）
隨著資訊社會的日益發展，罕見病慢慢被熟悉起來。著名物理學家霍金患有肌肉病，俗稱“漸凍人”，他堅強的意志和品質，已定格在人們的心中。
罕見病有很多種類，比如，頭髮眉毛雪白的“月亮孩子”（白化病）、輕輕一碰就出血的“血友病”等。這些病不但時常會被誤診和誤治，而且昂貴的醫療費，讓許多患者只能望“病”興嘆。
目前，我國現階段罕見病患者已超過1000萬人。現實的情況卻是，由於罕見病患者人數少，發病率低，一直被醫療機構、藥企和社會忽視。全國人大代表孫兆奇自2006年起就曾連續四年在全國人大會議上提出關於罕見病患者救助的四個《建議》，希望把罕見病納入社會保障系統，並呼籲制定《罕見病防治法》，加強新生兒罕見病篩查。
健康權是一項最為基本的人權，作為罕見病患者，儘管對整個社會來講，屬於少數群體，但是，少數人的健康權也不容剝奪。對於多數家庭而言，一旦遇到罕見病則很難承受。因此，國家應架構公共政策，讓制度的陽光照耀到每一位罕見病患者的身上。
儘管從去年開始已經將罕見病納入慈善救助制度，但筆者覺得，要想讓罕見病患者得到及時治療，光靠慈善救助制度還不夠，仍需要從公共政策層面，包括立法以及提供財政支援等方面全方位架構。
在一些國家和地區，已把救助罕見病上升到法治高度。據了解，美國、日本、澳大利亞、新加坡、歐盟、巴西等30多個國家和地區早已擁有各自的罕見病救助專項法律法規。譬如，1983年，美國頒布了《罕見病用藥法》，對罕見病臨床研究費用減免稅金，並提供研究資助，罕見病患者享有政府醫療保健計劃和商業保險雙重保障。
筆者建議，能否出臺《罕見病救助法》，對罕見病臨床研究、藥企，實行國家和地方稅費減免，並進行傾斜和支援；對患者所使用的藥物，儘早納入基本藥物，及時對現有的醫保報銷範圍進行修改，並提高報銷上限等。
除此之外，還應儘快實施2009年中華慈善總會建立的罕見病救助公益基金辦法；協調相關部門實現罕見病慈善基金最大範圍的覆蓋；根據當地財力和慈善捐款的缺口情況，鼓勵地方為罕見病慈善基金在當地的實施發放提供配套資金支援等。（吳睿鶇）
